Элевидис Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) — это генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), которая может укреплять мышцы, помогая организму вырабатывать белок под названием микродистрофин. Это помогает защитить мышечные клетки и предотвращает их дегенерацию. Элевидис является однократным лечением, которое вводится пациентам старше 4 лет в виде одной внутривенной дозы.
Если у пациента повышенный уровень антител к вектору Элевидиса (AAVrh74), он не может получить лечение этим препаратом. Элевидис не может использоваться, если у пациента есть делеции в экзоне 8 и/или экзоне 9 гена DMD.
Механизм действия Элевидис
Элевидис помогает организму вырабатывать белок (микродистрофин), который предотвращает дегенерацию мышечных клеток, что может помочь укрепить мышцы.
При мышечной дистрофии Дюшенна дефектный ген приводит к тому, что белок дистрофин не функционирует должным образом. Элевидис — это генотерапия, которая вводит код или инструкции по созданию наиболее важных участков белка дистрофина, но не создает весь белок, так как код слишком велик. Введенный код создает микродистрофин, который содержит выбранные участки белка дистрофина, присутствующие в нормальных мышечных клетках, что, как предполагается, улучшит моторные функции.
Побочные эффекты Элевидис
Частыми побочными эффектами Элевидиса были рвота, тошнота, повышенная температура и снижение уровня тромбоцитов в крови. Клинически значимыми побочными эффектами Элевидиса являются:
- острое серьезное повреждение печени;
- иммуно-опосредованное воспаление мышц (миозит);
- воспаление сердца (миокардит);
- реакции гиперчувствительности и анафилаксия;
- инфекции.
Предупреждения
Реакции, связанные с инфузией, включая реакции гиперчувствительности и анафилаксию, могут возникнуть во время или в течение нескольких часов после инфузии. Пациенты тщательно контролируются в течение и по крайней мере 3 часов после окончания инфузии на наличие признаков и симптомов инфузионных реакций, включая тахикардию, тахипноэ, отек губ, затрудненное дыхание, расширение носа, крапивницу, приливы, зуд губ, сыпь, хейлит, рвоту, тошноту, озноб и лихорадку.
Острое серьезное повреждение печени наблюдалось при использовании Элевидиса. Перед применением этого препарата необходимо провести тест на функцию печени. Затем функцию печени (клинический осмотр, ГГТ и общий билирубин) следует контролировать еженедельно в течение первых трех месяцев после инфузии Элевидиса.
Иммуно-опосредованный миозит (иммунный ответ, поражающий мышцы). Пациенты должны немедленно связаться со своим лечащим врачом, если они испытывают необъяснимую повышенную боль в мышцах, чувствительность или слабость, включая затруднения при глотании, затрудненное дыхание или слабый голос, так как это могут быть симптомы миозита.
Острый серьезный миокардит (воспаление сердца) и повышение уровня тропонина-I наблюдались после инфузии Элевидиса в клинических испытаниях. Пациенты должны немедленно связаться со своим лечащим врачом, если они испытывают боль в груди и/или одышку.
Предсуществующий иммунитет к AAVrh74 в ААВ-векторных генотерапиях. Предсуществующие анти-ААВ антитела могут препятствовать экспрессии трансгена на желаемых терапевтических уровнях. После лечения этой инфузией у всех пациентов развились анти-AAVrh74 антитела. Перед инфузией проведите базовое тестирование на наличие анти-AAVrh74 антител. Элевидис не должен назначаться пациентам с повышенным уровнем анти-AAVrh74 антител (≥1:400).
Инфекции. Во время приема кортикостероидов инфекция до или после инфузии Элевидиса может привести к более серьезным осложнениям. Немедленно обратитесь к врачу, если наблюдаются симптомы, указывающие на инфекцию (например, кашель, хрипы, чихание, насморк, боль в горле или лихорадка).
Инструкция Элевидис
- Элевидис вводится в виде однократной (однократное лечение) внутривенной инфузии.
- Перед инфузией Элевидиса у пациента проверяется функция печени и другие анализы крови.
- Пациент не может получать инфузию при наличии инфекции.
- Для снижения риска, связанного с иммунным ответом, пациенту могут быть назначены кортикостероиды.
Иммунизация пациентов проводится в соответствии с текущими рекомендациями по вакцинации перед началом курса кортикостероидов, необходимого для инфузии Элевидиса. Вакцинация должна быть завершена минимум за 4 недели до начала курса кортикостероидов.
Дозировка Элевидис
Доза Элевидис рассчитывается на основе массы тела. Пациенты с массой тела от 10 до 70 кг Рекомендуемая доза составляет 1,33 × 10¹⁴ векторных геномов на килограмм (vg/kg) массы тела (или 10 мл/кг массы тела). Пациенты весом 70 кг и более Максимальная доза составляет 9,31 × 10¹⁵ вг общая фиксированная доза.
Перед началом курса кортикостероидов, необходимого перед инфузией Элевидиса, необходимо учитывать статус вакцинации пациента. Пациенты, если возможно, должны быть вакцинированы в соответствии с текущими рекомендациями по вакцинации. Вакцинация должна быть завершена минимум за 4 недели до начала курса кортикостероидов.
Хранение
- Элевидис транспортируется и доставляется при температуре ≤ −60ºC [−76ºF].
- Элевидис можно хранить в холодильнике до 14 дней при температуре от 2°C до 8°C (от 36ºF до 46ºF) в вертикальном положении.
- Не замораживайте повторно.
- Не встряхивайте.
- Не помещайте обратно в холодильник после доведения до комнатной температуры.
Производитель
Произведено для: Sarepta Therapeutics, Inc. Кембридж, Массачусетс 02142, США
Тем кому нужно купить Элевидис за рубежом нужно знать, что цена Elevidys: $3,2 миллиона.