Абекма (идекабтаген виклейсел) Abecma (idecabtagene vicleucel) генная клеточная терапия для взрослых пациентов с множественной миеломой, которые не ответили на лечение или когда болезнь рецидивировала после четырех предыдущих лечений различного типа. Абекма (идекабтаген виклейсел) Abecma (idecabtagene vicleucel) представляет собой T-клеточную иммунотерапию, направленную на антиген созревания B-клеток (BCMA), генетически модифицированный аутологичный химерный антигенный рецептор (CAR), показанный для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы после 4 или более предшествующих линий онкотерапии включая иммуномодулирующие средства, ингибиторы протеасом и моноклональные антитела против CD38.
Механизм действия Абекма (идекабтаген виклейсел) заключается в том, что Антиген созревания В-клеток (ВСМА) — направленная генетически модифицированная аутологичная Т-клеточная иммунотерапия, состоящая из собственных Т-клеток пациента, которые собираются и генетически модифицированы ex vivo посредством трансдукции лентивирусным вектором анти-BCMA 02 CAR. Позитивная CAR-Т клеточная терапия, нацеленная на BCMA, который экспрессируется на поверхности нормальных и злокачественных плазматических клеток. Антиген-специфическая активация Абекма приводит к пролиферации положительных CAR-Т клеток, секреции цитокинов и последующему цитолитическому уничтожению клеток, экспрессирующих BCMA.
Абекма (идекабтаген виклейсел) это индивидуальное лечение множественной миеломы с использованием собственных Т-клеток пациента, которые собираются и генетически модифицируются чтобы включить новый ген, который способствует нацеливанию и уничтожению миеломных клеток. После модификации Т-клетки снова вводятся пациенту в виде внутривенной инфузии через два дня после предварительного трехдневного режима лимфодеплецирующей химиотерапии.
Лимфодеплецирующая химиотерапия Флударабин и Циклофосфамид: доза Флударабин 30 мг / м2, а доза Циклофосфамид 300 мг / м2 в течение 3 дней. Инфузия Abecma делается через 2 дня после завершения лимфодеплетирующей химиотерапии. Премедикация: Ацетаминофен и Дифенгидрамин. Рекомендуемый диапазон дозировки Abecma: 300-460 x 106 количестве химерных антигенных рецепторов (CAR) -положительных жизнеспособных Т-клеток. Инфузия вводится внутривенно в течение 30 минут с помощью гравитационного или перистальтического насоса. После инфузии пациент остается на амбулаторном наблюдении в течение как минимум 4 недель.
Абекма (идекабтаген виклейсел) может вызвать серьезные побочные реакции: в инструкции есть предупреждение о синдроме высвобождения цитокинов (CRS), гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе синдроме активации макрофагов (HLH MAS), неврологической токсичности и продолжительной цитопении, которые могут быть фатальными или опасными для жизни. Обычные побочные реакции включают инфекции, усталость, скелетно-мышечную боль, гипогаммаглобулинемию, диарею, инфекцию верхних дыхательных путей, тошноту, вирусные инфекции, энцефалопатию, отек, гипертермию, кашель, головную боль и снижение аппетита. Кроме этого наблюдается: нейтропения, лейкопения, лимфопения, тромбоцитопения и анемия.
Абекма (идекабтаген виклейсел) производится из собственных лейкоцитов онкобольного, что по времени занимает около 4 недель. Множественная миелома повреждает кости, почки и ослабляет иммунную систему. Абекма (идекабтаген виклейсел) имеет статус орфанных препаратов и прорывной онкотерапии. Цена Абекма (идекабтаген виклейсел) составляет $420,000