Компания Moderna создала матричную платформу мРНК (mRNA messenger RNA) исходя из того, что на ее основе можно разрабатывать лекарства от многих болезней. Матричная платформа мРНК позволяет существенно улучшить способы открытия, разработки и производства лекарств. Матричная платформа мРНК очень похожа на операционную систему на компьютере. Она разработана таким образом, что может взаимодействовать с различными «программами» или «приложениями», которые в каждом отдельном случае представляют собой уникальную последовательность мРНК, кодирующую белок.
В компании Moderna нескольких сотен ученых и инженеров занимаются исключительно развитием уникальной технологической платформы для разработки лекарств с использованием матричной платформы мРНК. Когда у есть концепция нового лекарства на основе мРНК и начинаются исследования, то фундаментальные компоненты препарата уже существуют. Как правило, единственное, что меняется от одного потенциального мРНК-лекарства к другому, это кодируемая область реальный генетический код, который инструктирует рибосомы как производить белок и какой. Кроме этого есть возможность комбинировать различные последовательности мРНК, кодирующие разные белки в одной исследуемой мРНК.
Гибкость матричной платформы мРНК и фундаментальную роль, которую мРНК играет в синтезе белка, позволяет разрабатывать лекарства от широкого спектра заболеваний. Использование мРНК для создания лекарств сложная задача, требующая решения новых научных и технических проблем. Нужно доставить мРНК в ткань и клетки-мишени, избегая при этом иммунную систему. Если срабатывает иммунная система, результирующий ответ может ограничивать выработку белка и, таким образом, ограничивать терапевтический эффект мРНК-препаратов. Кроме этого нужны рибосомы, заставляющие иммунную систему думать, что мРНК была произведена естественным образом, чтобы они могли точно читать инструкции по производству нужного белка. Нужно также убедиться, что клетки экспрессируют достаточное количество белка для достижения желаемого терапевтического эффекта.
Более десяти лет ученые мечтали о, казалось бы, бесконечных возможностях мРНК. На основе технологии MRNA создана вакцина от коронавируса, а в Израиле исследователи используют ту же технологию, чтобы эффективно лечить рак. Исследователи из Тель-Авивского университета используют технологию матричной платформы мРНК чтобы обнаруживать онкоклетки и нейтрализовать их генетическими средствами, что значительно увеличивает шансы онкобольных на выживание и выздоровление.
Израильские ученые впервые заговорили о мРНК-терапии около 12 лет назад и зарубежные эксперты подумали, что это фантастика. В центре по исследованиям и разработкам Тель-Авивского университета разработали систему на основе наночастиц, нацеленную на онкоклетки и уничтожает их с помощью генетических манипуляций. Технология позволяет изменять последовательности ДНК и функцию генов, которые можно вырезать так, чтобы они больше не были активными и в результате уничтожить онкоклетки.
Создан эффективный механизм доставки этих «ножниц» к нужным онкоклеткам, не касаясь здоровых. Нам не нужно редактировать геном здоровой клетки и убивать ее. Поэтому исследователи помещают мРНК в жировую оболочку, называемую липидом, и вводят ее в опухоль системно или локально. Система, подобная GPS, обнаруживает онкоклетки, открывает их и уничтожает.
В последнем эксперименте исследователи сосредоточились на двух типах рака: глиобластома, наиболее агрессивный тип рака головного мозга и метастатический рак яичников, основная причина смерти среди женщин. Исследователи смогли продемонстрировать, как лечение глиобластомы с помощью новой технологии удваивает продолжительность жизни и увеличивает выживаемость онкобольных на 30%, а при метастатическом раке яичников выживаемость увеличилась на 80%. Важно отметить, что это не химиотерапия: побочных эффектов нет и онкоклетки никогда больше не будут активны.
Молекулярные ножницы отрезают ДНК раковой клетки, нейтрализуя ее и навсегда предотвращая дупликацию. Клетки поглощают эти частицы и учатся производить вирусный белок. Когда они производят белок, организм воспринимает его как чужеродный антиген и вырабатывает соответствующие антитела. С иммунологической точки зрения между вирусом и раком много общего. Таким образом, можно дать организму генетическую информацию, кодирующую «раковые белки», чтобы стимулировать иммунную систему к атаке раковых клеток.