Коселуго Селуметиниб Koselugo Selumetinib получил от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) звание прорывной терапии при нейрофиброматозе 1 типа. Это основано на результатах II фазы клинических испытаний педиатрических пациентов с плексиформными нейрофибромами NF1 лечили препаратом Коселуго Selumetinib — это ингибитор MEK 1/2, разработанный фармкомпаниями AstraZeneca и Merck. Селуметиниб предназначен для лечения педиатрических пациентов в возрасте от трех лет и старше с симптомами нейрофиброматоза 1 типа (NF1) и / или прогрессирующими неоперабельными плексиформными нейрофибромами, редким неизлечимым генетическим заболеванием.
Ген NF1 участвует в производстве белка под названием нейрофибромин, который регулирует путь RAS / MAPK, помогая контролировать рост, дифференцировку и выживание клеток. Мутации в гене NF1 приводят к нарушению регуляции передачи сигналов RAS / RAF / MEK / ERK, что может привести к росту, делению и копированию клеток неконтролируемым образом и как следствие к росту опухоли. Selumetinib ингибирует фермент MEK на этом пути, потенциально приводя к ингибированию роста опухоли. Коселуго Селуметиниб назначается как монотерапия, так и в сочетании с другими методами лечения. Препарат также исследуется для лечения различных типов рака, таких как немелкоклеточный рак легких и рак щитовидной железы.
Механизм действия Коселуго Селуметиниб заключается в следующем: ген BRAF является частью клеточного сигнального пути MAPK / ERK, цепочки белков, которая передает информацию от факторов роста. Активирующие мутации в гене BRAF, прежде всего V600E (что означает, что аминокислота валин в положении 600 заменена глутаминовой кислотой), связаны с более низкой выживаемостью у пациентов с папиллярным раком щитовидной железы.
Другой тип мутации, которая приводит к неуместной активации этого пути, происходит в гене KRAS и обнаруживается при немелкоклеточном раке легких. Возможность снижения активности пути MAPK / ERK состоит в том, чтобы с помощью Коселуго Selumetinib блокировать фермент MAPK-киназу (MEK) непосредственно после BRAF. Более конкретно, лекарство блокирует подтипы MEK1 и MEK2 этого фермента.
Помимо рака щитовидной железы, BRAF-активирующие мутации распространены при таких онкозаболеваниях как: меланома (до 59%), колоректальный рак (5–22%), серозный рак яичников (до 30%) и некоторых других типах злокачественных опухолей. Коселуго Селуметиниб ингибирует клеточный рост муномеидной меланомы. Мутации KRAS появляются в 20-30% случаев немелкоклеточного рака легких НМРЛ и примерно в 40% случаев колоректального рака.
Нейрофиброматоз 1 типа является неизлечимым генетическим заболеванием, которое поражает одного из 3000-4000 человек. Он вызван спонтанной или наследственной мутацией в гене NF1 и связан со многими симптомами, включая мягкие опухоли на коже и под ней (кожные нейрофибромы), пигментация кожи (так называемые пятна цвета кофе с молоком) и у 20-50% пациентов опухоли развиваются на нервных оболочках (плексиформные нейрофибромы).
Плексиформные нейрофибромы могут вызывать клинические проблемы, такие как боль, моторная дисфункция, дисфункция дыхательных путей, дисфункция кишечника / мочевого пузыря, а также возможность трансформации в злокачественные опухоли оболочки периферических нервов. Люди с NF1 могут испытывать ряд осложнений, таких как трудности в обучении, ухудшение зрения, искривление позвоночника, высокое кровяное давление и эпилепсия. NF1 также увеличивает риск развития других видов рака, включая злокачественные опухоли головного мозга и лейкемию.
Симптомы нейрофиброматоза 1 типа начинаются в раннем детстве с различной степенью тяжести и могут снизить ожидаемую продолжительность жизни до 15 лет. Судя по результатам клинических исследований Коселуго Селуметиниб может очень помочь в лечении нейрофиброматоза 1 типа.
Цена Коселуго Селуметиниб Koselugo Selumetinib за упаковку 60 капсул по 10 мг — $8,700 а стоимость упаковки 60 капсул по 25 мг — $19,400. В настоящее время, для приобретения лекарства от нейрофиброматозе 1 типа требуется рецепт израильского врача, который выписывается по результатам обследования в нашей клинике.
Чтобы купить Коселуго Селуметиниб
свяжитесь с нами