Спинраза Нусинерсен Spinraza Nusinersen является лекарственным средством, используемым при лечении спинальной мышечной атрофии SMA, редким нервно-мышечным заболеванием, которое связано с мутацией в гене SMN1. Препарат лечит как детей (в том числе новорожденных), так и взрослых. Вводится непосредственно в центральную нервную систему (ЦНС) с использованием интратекальной инъекции. Инновационный подход к антисмысловым олигонуклеотидам привел к разработке этого лекарства, важность которого трудно переоценить.
По результатам клинических испытаний Спинраза Spinraza Нусинерсен Nusinersen останавливает прогрессирование спинальной амиотрофии и значительно улучшает моторную функцию. Спинальная мышечная атрофия вызвана потерей функциональных мутаций в гене SMN1, который кодирует белок моторного нейрона SMN. Пациенты страдают из-за низкого количества белка SMN, полученного от гена SMN2.
Спинраза Spinraza Нусинерсен Nusinersen модулирует ген SMN2, функционально превращая его в ген SMN1, тем самым увеличивая уровень белка SMN в центральной нервной системе. Препарат работает на ЦНС и периферические ткани, метаболизируется посредством экзонуклеазного, симулированного гидролиза и не взаимодействует с ферментами CYP450.
По инструкции, схема приёма Спинраза Spinraza Нусинерсен Nusinersen заключается в том, что доза вводится интратекально в течение первого года 6 раз, а затем один раз каждые 4 месяца на протяжении всей жизни. Spinraza — переносимый препарат с небольшими побочными эффектами, которые связаны с процедурой спинальной инъекции: головные боли, головокружение и боль в спине.
Самым неприятным моментом является очень высокая цена Спинраза Spinraza Нусинерсен Nusinersen — одна доза лекарства стоит около $125,000 за инъекцию. За первый год расходы на лечение спинальной мышечной атрофии могут составить около $750,000 и $375,000 за каждый последующий год. Скорее всего со временем лекарство станет дешевле и доступнее.
Из-за того , что цена высокая, чтобы купить Спинраза Spinraza Нусинерсен Nusinersen скорее всего потребуется помощь благотворительных фондов или других спонсоров. Для обычных людей такая цена на лекарство врядли доступна.
Пресс-секретарь компании Biogen, которая разработала и выпускает лекарство, сообщила о том, что стоимость Спинраза Spinraza Нусинерсен Nusinersen соответствует ежегодным расходам на другие виды лечения редких заболеваний. Она добавила, что цена «была определена посредством тщательного и продуманного расчёта, при котором проводилось исследование широкого спектра информации с целью достижения оптимального баланса между тремя ключевыми принципами ценообразования — клинической ценностью, воздействием на систему здравоохранения и финансовой рентабельностью для производителя.
Купить Спинраза Нусинерсен Spinraza Nusinersen можно в России: Москве или Санкт Петербурге, но есть большой риск получить подделку. Лучше всего заказать и купить лекарство в израильской аптеке через наш международный отдел. У нас есть 100% гарантия, что препарат настоящий и оригинальный. В настоящее время, для получения препарата требуется рецепт израильского врача, который выписывается по результатам обследования в нашей клинике.
Цена Спинраза Нусинерсен Spinraza Nusinersen за флакон 12мг/5мл: $125,000. При самовывозе лекарства в нашем аэропорту можно получить возврат Tax-Free до 12-15% от стоимости.